A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um produto de terapia gênica no país, indicado para o tratamento da distrofia hereditária da retina. O procedimento é recomendado para crianças acima de 12 meses e adultos com perda de visão causada pela mutação do gene humano RPE65. O produto, elaborado por engenharia genética, é composto por um vírus, no qual foi inserida uma cópia do gene normal humano RPE65 para corrigir o funcionamento das células da retina.
ANVISA. Disponível em: www.gov.br/anvisa. Acesso em: 4 dez. 2021 (adaptado).
O sucesso dessa terapia advém do fato de que o produto favorecerá a
Esta questão avalia o conceito de expressão gênica no contexto da terapia gênica. O produto aprovado pela Anvisa utiliza um vírus como vetor para introduzir uma cópia funcional do gene RPE65 nas células da retina do paciente.
O sucesso da terapia depende do fato de que, uma vez dentro da célula, esse gene será expresso — ou seja, passará pelo processo de transcrição (formação do RNA mensageiro) e tradução (síntese da proteína/enzima RPE65 normal pelo ribossomo). É essa enzima produzida que corrige o funcionamento das células da retina e restaura a visão.
A alternativa que afirma haver correção do código genético está incorreta porque a terapia não altera nem corrige o gene mutado original — ela apenas acrescenta uma cópia funcional. A alternativa sobre alteração do RNA ribossômico está errada porque os ribossomos não são modificados; eles apenas executam a tradução normalmente. A alternativa sobre produção de mutações benéficas é incorreta porque a terapia gênica não induz mutações — ela introduz um gene íntegro. Por fim, a alternativa que menciona liberação imediata da proteína é equivocada: não há proteína pronta no produto; ela precisa ser sintetizada pela própria célula após a expressão do gene inserido.
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